Utilizzare gli inibitori di microRna per combattere il cancro! 
Potrebbe essere una nuova frontiera dell’oncologia. Infatti oggi arrivano i risultati del primo studio clinico di fase 1 su un inibitore di microRna (piccole molecole di Rna che normalmente regolano l’espressione di geni). Il trial, di marchio totalmente italiano è condotto dall’Università della Magna Graecia (UMG) e dall’Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco di Catanzaro grazie ai finanziamenti di Fondazione Airc. Il farmaco in sperimentazione si chiama LNA-i-miR-221 e i dati, pubblicati sul Journal of Hematology & Oncology, indicano che è pronto per le successive fasi di sperimentazioni, 2 e 3.   

"Siamo partiti una decina di anni fa con l’idea di identificare e correggere la regolazione alterata di microRNA oncogenici (che promuovono i tumori, ndr.)", spiega Pierfrancesco Tassone, ordinario di Oncologia Medica dell’UMG e coordinatore di uno dei Programmi Speciali approvati nell’ambito del bando Molecular Clinical Oncology 5 per mille di Fondazione AIRC. Il suo gruppo di ricerca, al fianco di Pierosandro Tagliaferri, anch’egli ordinario di Oncologia Medica presso la UMG, ha individuato il microRNA-221 come possibile candidato e ha quindi progettato un agente terapeutico specifico. "Abbiamo percorso tutte le fasi di sviluppo preclinico avanzato - prosegue Tassone - seguendo le procedure regolatorie internazionali e nazionali per l’approvazione dei farmaci. Abbiamo quindi ottenuto un prodotto finale pronto per uso clinico sperimentale per la prima volta negli esseri umani", spiega il professor Tassone. In campo oncologico si tratta di una nuova frontiera e l’unico precedente studio clinico con gli inibitori di micro-Rna era stato effettuato su persone con virus dell’epatite C.

Gli studi di fase 1 rappresentano il primo gradino per lo sviluppo clinico di un farmaco: vengono infatti condotti su pochi pazienti e non hanno l’obiettivo di provare l’efficacia di un nuovo medicinale, ma quello di studiarne la farmacocinetica e la dose di massima tolleranza. Questa prima sperimentazione su LNA-i-miR-221 ha coinvolto in tutto 19 pazienti (tra il febbraio del 2019 e il dicembre del 2021) con diversi tipi di tumori avanzati (del seno, del colon-retto, gastrico, del fegato, ovarico, del pancreas, glioblastoma e mesotelioma). Tra i 19, 17 (11 donne e 6 uomini), con un’età media di oltre 60 anni - sono risultati idonei per essere valutati, in un periodo di osservazione mediano di 56 giorni. I risultati hanno dimostrato la sicurezza e l’attività biologica di questo primo inibitore del microRNA-221.

Come spiega il professor Tassone si tratta di un percorso indipendente : "È la realizzazione di un progetto ambizioso svolto esclusivamente con il contributo di AIRC e dei suoi sostenitori, e che testimonia la possibilità di portare a termine un percorso di ricerca traslazionale indipendente partendo da un’idea e dal laboratorio, sviluppando un farmaco, rendendolo disponibile in formulazione farmaceutica, per arrivare al trattamento dei pazienti. Un percorso che nel nostro Paese è prevalentemente industriale e raramente accademico e indipendente, soprattutto nelle fasi di sviluppo e caratterizzazione del nuovo farmaco".
La speranza dei ricercatori è che tale studio possa stimolare la comunità come spiega Federico Caligaris Cappio, Direttore Scientifico di Fondazione AIRC: "Siamo orgogliosi di avere contribuito a questo importante traguardo raggiunto dal Professor Pierfrancesco Tassone e dal suo gruppo, che AIRC sostiene in maniera continuativa da oltre quindici anni. Sappiamo bene che la ricerca non si improvvisa ma si costruisce nel tempo con rigore e metodo. Per questo è fondamentale poter offrire ai migliori scienziati stabilità finanziaria su progetti di lungo respiro".