Si chiama trastuzumab deruxtecan è un anticorpo farmaco-coniugato, utilizzato in un particolare tipo di tumore al seno metastatico. Ma sembrerebbe essere efficace anche contro altri tumori solidi in cui è interessata l’amplificazione del gene HER2 come quelli avanzati dell’endometrio, della cervice uterina, dell’ovaio, dell’urotelio e delle vie biliari.
Questi sono i dati che arrivano da Chicago dal congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), in cui è stato presentato lo studio di fase II DESTINY-PanTumor02, il primo fra gli anti HER2 a sperimentare questo farmaco in modo agnostico, ossia a prescindere dal tipo di tumore.

Con il termine "amplificazione"  come si legge su Oncoline di Repubblica "si intende che un gene è presente in più copie rispetto al normale e, di conseguenza, le cellule sintetizzano una quantità molto più alta della proteina corrispondente (che risulta, quindi, iper-espressa). Questo, nel caso di HER2, si traduce in un spinta alla proliferazione tumorale. Tale anomalia genetica era stata scoperta molti anni fa nel tumore al seno. Il primo farmaco diretto contro HER2, trastuzumab, era stato messo a punto all’inizio degli anni Duemila e ha sostanzialmente cambiato la prognosi di questi tumori mammari. Più di recente altri farmaci più potenti sono stati sviluppati contro lo stesso bersaglio e trastuzumab deruxtecan è uno di questi. Si tratta di un anticorpo farmaco-coniugato: nasce, cioè, dall'unione di un anticorpo monoclonale - trastuzumab - con il chemioterapico deruxtecan, particolarmente potente. Ogni molecola di trastuzumab lega a sé 8 molecole di deruxtecan. Il meccanismo con cui agisce è questo: trastuzumab riconosce e si lega alla proteina sintetizzata da HER2 presente sulla superficie della cellula tumorale e rilascia al suo interno gli 8 "proiettili" (cioè le molecole) del chemioterapico. "

Già nel 2011 dei ricercatori di Torino pubblicarono su Nature le evidenze che HER2 fosse implicato come oncogene anche nel carcinoma del colon-retto, ma il nuovo studio DESTINY-PanTumor02 fa un ulteriore passo avanti e testa il nuovo farmaco in molti altri tipi di neoplasie, anche rare, tra cui quelli delle ghiandole salivari, dell’oro-faringe, della vulva, a sede primitiva ignota, nella malattia di Paget extra-mammaria, nel melanoma. 
Andando a guardare nello specifico sembrerebbe che i tumori ginecologici siano quelli che hanno risposto meglio a tale trattamento.

Questo studio fornisce dati su pazienti che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard con tumori che sovraesprimono HER2, per i quali nessun farmaco è ancora approvato, commenta Bradley Alexander McGregor, esperto Asco: "Sebbene sia necessario un ulteriore follow-up, mostrano una forte attività su più tumori, con un tasso di risposta superiore al 50% in quelli con i più alti livelli di espressione di HER2, insieme a un profilo di sicurezza incoraggiante. Trastuzumab deruxtecan potrebbe rappresentare una nuova opzione terapeutica per questi pazienti".
Si attendono ulteriori conferme, infatti lo studio, attualmente di fase II, è ancora in corso