Negli Stati Uniti sarà disponibile un nuovo farmaco italiano contro il tumore al seno metastatico. Il medicinale ha ricevuto il via libera dalla Food and Drug Administration, l’agenzia americana del farmaco, ma non ancora quello di Ema, l’agenzia europea del farmaco, né tantomeno di Aifa, l’agenzia italiana del farmaco. La nuova terapia, la prima a somministrazione orale, ha ricevuto l’ok anche dall’agenzia del farmaco del Regno Unito alla fine del mese di febbraio.

La molecola si chiama elacestrant e colpisce un sottotipo di cancro al seno avanzato o metastatico. Si tratta di un degradatore selettivo del recettore degli estrogeni. È indicato per il trattamento di donne in post-menopausa e di uomini adulti con carcinoma mammario avanzato o metastatico, positivo per il recettore degli estrogeni (ER+) e negativo per il recettore HER2-.

I pazienti devono aver sviluppato mutazioni di ESR1, dopo almeno una linea di trattamento con terapia endocrina, quindi ormonale. Queste mutazioni sono resistenti alle terapie endocrine tradizionali e per questo motivo sono particolarmente insidiose da trattare. La nuova terapia ha come obiettivo proprio quello di colpire le mutazioni ESR1. L’assunzione della pastiglia per una volta al giorno rende il trattamento più semplice, migliorando la qualità della vita dei pazienti. Elacestrant è stato approvato da FDA con la procedura di Priority Review e Fast Track sulla base dei risultati dello studio registrativo di fase III EMERALD.

Nel gruppo di pazienti con tumori con mutazioni di ESR1, elacestrant ha ridotto il rischio di progressione o decesso del 45% rispetto alla terapia endocrina standard. I dati sulla sicurezza sono risultati coerenti con quelli delle altre terapie endocrine. La maggior parte degli eventi avversi osservati, tra cui nausea e dolori muscolo-scheletrici, è stata di grado 1 o 2. Non è stato osservato alcun safety signal ematologico e in entrambi i bracci di trattamento non sono stati segnalati casi di bradicardia sinusale.